A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do medicamento QFITLIA® (fitusirana sódica), da Sanofi Medley, para tratamento de hemofilia no Brasil. A indicação é para pacientes a partir de 12 anos, com objetivo de prevenir ou reduzir episódios de sangramento em hemofilia A ou B, com ou sem inibidores dos fatores de coagulação VIII ou IX.
Dados do Perfil de Coagulopatias do Ministério da Saúde (2024) apontam 14.202 pacientes diagnosticados com hemofilia no país, sendo 11.863 com hemofilia A e 2.339 com hemofilia B.
A Anvisa priorizou a análise do registro por considerar a hemofilia uma doença rara. A condição é genética e, por estar ligada ao cromossomo X, manifesta-se quase exclusivamente em homens.
A hemofilia decorre da deficiência de fatores de coagulação: o tipo A está associado à falta do fator VIII e o tipo B à falta do fator IX. A produção insuficiente de trombina compromete a formação de coágulos, favorecendo episódios hemorrágicos persistentes.
A gravidade varia conforme os níveis de atividade dos fatores no sangue. Formas graves podem provocar hemorragias espontâneas; as formas leves tendem a provocar sangramentos principalmente após traumas ou procedimentos cirúrgicos. Articulações e músculos são locais frequentemente afetados, mas qualquer órgão pode ser comprometido. O diagnóstico precoce e o acompanhamento contínuo são essenciais para reduzir danos crônicos e preservar a qualidade de vida.
Atualmente, protocolos de reposição costumam prever infusões endovenosas três a quatro vezes por semana. A fitusirana sódica é administrada por via subcutânea e possui efeito prolongado, com esquema posológico que prevê uma aplicação a cada dois meses.
