A Anvisa autorizou a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) a iniciar testes clínicos em humanos do GB221, uma terapia gênica destinada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, a forma mais grave da doença. O anúncio foi feito durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis), realizada na segunda-feira (24) em São Paulo.
O registro da pesquisa recebeu análise prioritária pela agência reguladora, procedimento que acelerou a autorização e coloca o Brasil em posição de destaque na América Latina nesse campo.
O GB221 foi desenvolvido pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). A Fiocruz participa do desenvolvimento clínico e firmou um acordo de transferência de tecnologia com a fabricante por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos). O acordo viabiliza a produção nacional da terapia gênica pela primeira vez.
A iniciativa integra a Estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas, que busca criar bases científicas, capacidades de produção e estrutura assistencial necessárias para incorporar esses produtos ao Sistema Único de Saúde (SUS).
No âmbito federal, o Ministério da Saúde apoia o avanço da pesquisa e do desenvolvimento de terapias gênicas. O projeto liderado pela Fiocruz para tratamento de doenças raras já recebeu R$ 122 milhões em aportes do ministério. Além disso, a Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) destinou cerca de R$ 50 milhões para infraestrutura de produção de terapias avançadas.
A experiência de Bio-Manguinhos/Fiocruz na produção de vacinas contra a covid-19 foi citada como base técnica importante, especialmente no domínio de vetores virais, tecnologia usada na terapia gênica em questão.
O projeto também integra ações do governo para fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e ampliar a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. A expectativa é que o desenvolvimento tecnológico contribua para enfrentar os desafios de sustentabilidade financeira impostos por novas tecnologias em saúde pública.
Sobre a doença: a Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1 é rara e manifesta-se nos primeiros meses de vida. A condição decorre de uma alteração no gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína essencial ao funcionamento dos neurônios motores. A falta dessa proteína provoca perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.
